造血干细胞（Hematopoietic stem cell，HSC）具有多谱系分化的能力，能够持续生成所有成熟血细胞类型，包括红系、髓系和淋巴系等，从而维持机体的终生造血稳态。目前，造血干细胞的常见来源有四种：骨髓、外周血、脐带血及胎盘。随着诱导多能干细胞（Induced Pluripotent Stem Cells，iPSC）技术的不断发展，研究发现人类iPSC也可以分化为造血干细胞（hiHSCs），这为多种造血相关疾病提供了新的治疗选项。

hiHSC的应用领域

具体应用领域包括：

• 患者来源的hiPSC衍生的hiHSCs可以避免因供体-宿主不匹配导致的移植物抗宿主病（Graft-versus-host disease，GVHD），这是不完全匹配的异基因移植患者的主要致病和致死原因。
• 从基因编辑的hiPSC中衍生出的hiHSCs能够通过修复基因缺陷来治疗患者，如骨髓衰竭综合征。
• 利用患者（血液系统疾病）来源的hiPSC衍生的hiHSC可以作为相应疾病的模型，还原异常造血，促进针对性的治疗方案的发展。

新葡萄8883官网AMG的hiPSC技术

新葡萄8883官网AMG已建立了一套高效的hiPSC来源的造血干细胞分化方法。具体流程如下：

• 首先，使用视黄醇乙酸酯等化合物促进中胚层形成及生血内皮的分化，随后调节VEGF信号传导以提高内皮向造血的转化效率，最终获得高纯度的hiHSC。
• 经过约两周的分化周期，获得高度表达CD34+CD45+的hiHSC细胞，阳性率高达95%以上。
• 在分化约两周之后，培养体系中会显现出形态上类似于造血干细胞的悬浮细胞。

hiHSC的特性及其潜在优势

研究表明，hiHSC的标志物CD45、CD34及CD44的阳性比例均较高，显示出良好的分化能力。值得注意的是，hiPSC来源的hiHSC在理论上与人脐带血来源的CD34+HSC的功能相似，能够在移植入免疫缺陷小鼠后实现多谱系的人免疫细胞重建，从而建立有效的人源化免疫细胞小鼠模型。这种模型可用于血液病相关药物的筛选以及评估其他药物对人免疫系统的毒副作用。

与人脐带血来源的CD34+HSC相比，hiHSC具有显著优势，意味着新葡萄8883官网AMG来源的造血干细胞在基础研究和血液疾病治疗等领域拥有广阔的应用前景。此外，这种技术将极大程度地降低研究与治疗成本，并为解决血液疾病等相关问题提供了有效的解决方案。